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基因疗法有望控制高血糖

在前不久举行的第九届渥太华生命科学国际研讨与展示会上,加拿大人类胚胎干细胞(ES)国际Pte有限公司的首席科学执行官艾伦·科尔曼博士指出,糖尿病治疗的研究一直在致力于取代目前常规服用胰岛素的疗法的新方法研究,这一领域的新进展显示出基因疗法控制高血糖的希望,而干细胞研究可以更好地促进胰岛细胞移植疗法的发展。$$ 科尔曼博士介绍说,他们在研究中已经对将胰岛素基因插入肝脏或者肠道细胞的基因疗法进行了动物实验,结果表明这些方法能有效控制患糖尿病的实验鼠的高血糖。但是目前还存在着如何保持这些基因的活性,如何让这些基因进入适当的细胞并具有表达水平等方面的问题。$$ 在分析当前糖尿病治疗领域的关注热点———胰岛细胞移植的研究的现况和应用前景时,科尔曼博士举例说,加拿...  (本文共1页) 阅读全文>>

《广州医科大学学报》2017年01期
广州医科大学学报

基因疗法恢复小鼠听力和平衡能力

《科技日报》电,哈佛医学院和马萨诸塞州总医院的研究人员采用新的基因疗法,使先天听力和平衡能力受损的小鼠恢复了部分听力和平衡能力,完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。该研究结果发表于近期出版的《分子治疗》杂志上。治疗各种听力损失症,最为关键的是找到一种能适用于所有类型毛细胞的基因传递机制。此前的基因疗法仅对内毛细胞略微有效,而对于外毛细胞则束手无策。为达目的,研究人员采用了普通的腺相关病毒(AAV)。该病毒已作为基因载体用于视网膜疾病的治疗,但迄今为止还无法有效渗透到毛细胞。研究人员没有改变或直接修改病毒,而是为病毒提供了抵达内耳的“交通工具”———将腺相关病毒包裹在囊泡中。这些小囊泡由细胞膜构成,其表面覆盖着可与细胞受体结合的蛋白质,当移植到细胞内后,细胞可自然剥离携带病毒的小囊泡。研究人员认为,这可能是为什么由囊...  (本文共1页) 阅读全文>>

《科学新闻》2017年09期
科学新闻

光明正大的基因疗法

伴随着美国首个基因疗法正式获准上市,基因和细胞疗法这一新技术或将为医学领域带来革命性的变化。在刚刚过去的8月,美国食品与药品监督管理局(FDA)为美国乃至全球白血病患者带来了一个重大消息——全球医药健康巨头诺华(Novartis)公司开发的一个全新的癌症基因疗法正式获批上市,成为FDA批准的美国境内首款基因治疗方案。“我想这是我这辈子见过的最令人激动的事情。”全美儿童医院肿瘤学家Tim Cripe在FDA召开的相关会议上如此表示。全新范式这种全新治疗方法的全称为“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”,即所谓的“CAR-T”疗法。CAR-T疗法先采集患者的外周血并提取T细胞,然后对病人免疫T细胞进行生物技术改造,令其识别肿瘤细胞表面的抗原,最后再把这些细胞重新回输到病人体内,以达到识别、杀死肿瘤细胞的治疗目的。由于CAR-T疗法是针对患者T细胞进行基因技术处理的个性化疗法,因此可以说,其与当今主流的口服药物与注射药物等治疗方式的思路截然不...  (本文共2页) 阅读全文>>

《健康之路》2016年10期
健康之路

试分析“基因疗法”在人类医疗发展中的作用及影响

生老病死贯穿人类的一生,于是有了医疗技术的起源与发展。由传统中医治疗到学习西医疗术,华夏儿女用智慧与热血创造了医疗发展的一个又一个奇迹。改革开放后至今,医疗体制改革不断深化,医疗市场竞争激烈。但是当前,我国医疗发展现状仍存在许多问题:卫生服务需求增加而医疗服务模式落后、医疗卫生资源配置不合理、医药费用上涨过快而负担过高等。因此,需要新的技术来发展更全面的医学治疗,基因治疗的出现在医学领域创下许多奇迹。在未来,基因治疗的主要目标是将有效且健康的基因靶向性地导入特意的细胞,从而从基因上克服病魔,达到基因治疗的目的。基因治疗存在的主要问题是有效性和安全性,但随着分子生物学,病毒学,免疫学等相关学科的发展和进步,有关基因治疗的研究也会随之推进。1何为基因疗法?基因疗法是通过向靶细胞引入正常且有功能的基因,以此纠正或补偿治病基因锁产生的缺陷,最终达到治疗或缓和人类疾病目的的生物学高新技术。当下基因工程突飞猛进,以其强有力的功效渗入医学诸多...  (本文共1页) 阅读全文>>

《百科知识》2017年20期
百科知识

“首个基因疗法”的真相

最近,一条美国批准“首个基因疗法”的消息吸引了媒体的关注。美国食品药品监督管理局(FDA)发表声明称,瑞士诺华公司的新基因疗法已获得批准,用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。如果认真调研一下就会发现,美国批准的所谓“首个基因疗法”其实并非首个,此前已批准多个基因疗法。基因疗法及其多个“首个批准”基因疗法起源于20世纪50年代,在90年代有了突破性进展。基因疗法是利用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正致病基因的缺陷,从而根治疾病,包括遗传病和一般疾病。对致病基因的纠正既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来发挥作用。因此,基因疗法有多种做法,比如:基因矫正,即纠正致病基因中的异常碱基,保留正常部分。基因置换,即正常基因通过同源重组技术,原位替换致病基因,使细胞内的DNA完全恢复正常状态。基因增补,即把正常基因导入体细胞,通过基因的非定点整合...  (本文共4页) 阅读全文>>

《今日科苑》2015年08期
今日科苑

基因疗法,你准备好了吗?

15年前,基因疗法遭遇了一系列挫折,使得科学家开始对其进行严格的重新评估;时至今日,基因疗法已经做好准备,即将进入临床。据预测,美国将于明年批准首个商业化的基因疗法。在很多人看来,基因疗法的转折点发生在6年前一位名叫科里·哈斯的8岁男孩身上。哈斯患有一种退行性眼病,视力因此受到损害。医生采用基因疗法,使哈斯有缺陷的左眼视网膜产生了一种原本无法合成的蛋白质。接受治疗后不到4天,哈斯去动物园游玩,让他惊喜万分的是,他终于看到了太阳和红色的气球。3年后,他的右眼也接受了同样的治疗。到今天,哈斯的视力已经足够让他和祖父一起参加感恩节的火鸡狩猎了。在过去6年中,将健康基因植入先天性失明患者细胞内的试验性基因疗法,已经成功使40名患者重见光明。同时,临床医生们也在超过120名各类血液癌症患者身上,看到了基因疗法取得的空前疗效,部分患者甚至在治疗结束3年后,仍然保持着无癌状态。运用基因疗法,研究人员还帮助了一些血友病患者,延长他们的生存时间。...  (本文共3页) 阅读全文>>